罕見病創新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入2024年國家醫保藥品目錄 PNH患者迎來新曙光

2024年11月28日，諾華中國宣布，其創新藥物飛赫達®（鹽酸伊普可泮膠囊）成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》。作為全球首個且唯一獲批的特異性補體旁路B因子抑制劑和成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）口服單藥療法，納入醫保會大大提升患者用藥可及性及便利性，為PNH患者帶來新的治療選擇。據悉，新版醫保目錄將于2025年1月1日起正式執行。

PNH是一種進行性、危及生命的血液系統罕見疾病，臨床主要表現為溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年齡發生，但更常見于20-40歲人群，對青壯年造成終身沉重的負擔。PNH于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》，可以稱之為“罕見病中的罕見病”，患者常常面臨較重的經濟負擔，并在身體和心理也面臨重重挑戰，許多PNH患者陷入“年富卻力不強”的困境。隨著PNH靶向治療新時期的到來，為PNH患者追求更高的生活質量提供了可能，也讓更多罕見病患者和家庭看到了希望。

鹽酸伊普可泮膠囊于2024年4月獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥成人患者。作為首個B因子靶向抑制劑，伊普可泮單藥口服控制PNH溶血具有良好的療效及安全性。

天津醫科大學總醫院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示：“鹽酸伊普可泮膠囊為中國PNH患者帶來了突破性的治療選擇，有望改變中國PNH的治療模式。多項臨床研究證實了其在控制溶血、實現血紅蛋白正常化、擺脫輸血、改善疲勞以及耐受性與安全性等方面的突出表現。從藥物機制來看，鹽酸伊普可泮膠囊可選擇性作用于補體旁路途徑，從而全面有效控制血管內和血管外溶血，彌補了現有治療方案的不足。納入醫保后，鹽酸伊普可泮膠囊將可以惠及更多PNH患者，助力他們重新回歸正常工作與生活。”

諾華公司中國區副總裁，零售、新興市場及商務部負責人兼腫瘤治療領域代理負責人陳暉表示：“我們非常高興諾華創新產品飛赫達®納入2024年國家醫保藥品目錄。諾華長期深耕血液疾病領域，不斷開發并引入高臨床價值的創新藥物，并致力于探索多元化路徑和方式，提升創新藥物的可及性。自2017年以來，諾華已有近40款產品被納入國家醫保目錄。未來，我們將繼續秉承‘以患者為中心’的理念，持續踐行創想醫藥未來改善人們生活質量、延長人類壽命的使命，全力以赴，造福更多中國患者。”