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2025-04-26 21:28 點擊掃描二維碼更精彩

疾病：紫癜

問題：

基因編輯在紫癜治療中的應用前景

回答1
我們邀請臨床執業醫師解答上述提問，您可以進行追問或是評價

馮茹主任醫師

南方醫科大學南方醫院

三級甲等

血液內科

基因編輯在紫癜治療方面有一定潛在應用前景，涉及基因編輯技術原理、紫癜發病機制、基因編輯對關鍵致病基因的作用、臨床研究進展、面臨的挑戰等方面。 1. 基因編輯技術原理：如CRISPR/Cas9等技術，可對特定基因進行精準編輯。 2. 紫癜發病機制：紫癜有多種類型，如過敏性紫癜與免疫異常有關，血小板減少性紫癜與血小板生成或破壞異常有關，部分存在基因層面的異常。 3. 基因編輯對關鍵致病基因的作用：通過編輯相關致病基因，有可能糾正導致紫癜的基因缺陷，恢復正常生理功能。 4. 臨床研究進展：目前雖有一些基礎研究，但距離廣泛臨床應用還有距離。 5. 面臨的挑戰：包括技術的安全性、脫靶效應、倫理問題等。基因編輯為紫癜治療提供了新的思路和方向，但目前還處于研究探索階段。未來需進一步深入研究，解決面臨的問題，才能更好地評估其在紫癜治療中的實際價值。
2025-04-27 04:56

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